Face à des formes de leucémie résistante et agressive, les cellules CART-T (sorte de "thérapie génique sur-mesure") ont permis à des dizaines de jeunes patients d’entrer en rémission. Deux études publiées dans confirment l’intérêt de cette stratégie, qui s’accompagne néanmoins d’effets secondaires importants.
Sommaire
- 7 patients sur 10 en rémission après 6 mois
- D’importants effets secondaires à gérer
- Quand recourir à ces traitements ?
- Un traitement très cher pour combien de patients ?
Face à différents cancers hématologiques, l’efficacité d’une thérapie génique personnalisée a démontré son efficacité chez certains patients en échec de traitements. A tel point que les Etats-Unis ont accepté la mise sur le marché de deux médicaments l’année dernière : le
Kymriah en août 2017 et le
Yescarta en octobre de la même année. Deux études1,2 permettent aujourd’hui de mieux évaluer l’impact de ce type de thérapie et de leur effet sur le long terme contre la leucémie aiguë lymphoblastique3.7 patients sur 10 en rémission après 6 moisPour la
première étude, 25 centres répartis dans 11 pays ont pu faire bénéficier du médicament Kymriah développé par le laboratoire Novartis à 75 patients âgés de 3 à 25 ans souffrant d’une leucémie aiguë lymphoblastique. Tous ces patients étaient en échec de traitement, ils avaient tous bénéficié des thérapies standards (chimiothérapies,
greffe de moelle osseuse…) sans succès. Chez ces patients, les cellules immunitaires ne sont plus capablesSelon cette technique, un traitement est créé pour chaque patient dont des cellules immunitaires (des lymphocytes T) sont prélevées et congelées avant d’être acheminées dans un laboratoire Novartis. Là-bas, ces cellules sont modifiées génétiquement in vitro de manière à leur faire exprimer un récepteur artificiel (chimérique), véritable tête chercheuse capable de se fixer sur les cellules cancéreuses et de les tuer. Les cellules réimplantées, “cellules CAR-T” sont alors de véritables “missiles ciblés” sur les tumeurs.Six mois après l’injection, 7 patients sur 10 sont en rémission (pas de trace des cellules tumorales avec reprise de la production de cellules du sang et de plaquettes). A 12 mois, la moitié était encore en rémission et 75 % des patients étaient en vie. L’étude se poursuit mais déjà, les résultats de cette “thérapie génique sur-mesure” sont étonnants pour des patients initialement condamnés à court terme.D’importants effets secondaires à gérerCe traitement s’accompagne néanmoins d’importants effets secondaires chez près de 3 patients sur 4, une réaction inflammatoire massive. Dans les trois jours suivant l’injection, un relargage de cytokines qui va entraîner une très importante élévation de température capables de provoquer des détresses respiratoires, des chutes de tension, des complications rénales ou neurologiques. Dans cette étude internationale, près de la moitié des patients ont reçu du tocilizumab (
Roactemra ®), un anticorps monoclonal traditionnellement utilisé pour lutter contre les rhumatismes inflammatoires. 40 % des patients ont eu des complications neurologiques qui ont été traitées par les unités de soins intensifs, aucun œdème cérébral n’est apparu.Quand recourir à ces traitements ?Dans la même revue médicale, une
étude américaine réalisée au Memorial Sloan Kettering Cancer Center a été conduite sur 59 patients adultes en utilisant des cellules CAR-T produites par ce centre de recherche. Les effets secondaires ont été moins importants (chez un patient sur 4, avec néanmoins un décès) mais les résultats en termes de survie un peu moins encourageants : après près de 13 mois, la moitié des patients étaient encore en vie. Les auteurs notent que les effets secondaires semblaient moins importants pour les patients chez qui la maladie était moins évoluée. Ce qui pourrait plaider en faveur d’une utilisation plus précoce du traitement.Un traitement très cher pour combien de patients ?Au-delà des effets secondaires importants mais transitoires, ce type de traitement reste relativement long à produire : plusieurs semaines, un délai dont certains patients ne disposent plus. Enfin, son prix (pour les médicaments commercialisés) est particulièrement élevé : 475 000 dollars pour le Kymriah et 375 000 dollars pour le Yescarta. En Europe, ce traitement est utilisé à titre expérimental mais aucune autorisation de mise sur le marché au niveau européen n’a encore été validée. On a du mal à évaluer le nombre de patients qui pourraient bénéficier d’un tel traitement, un millier de patients sont atteints chaque année de leucémie aiguë lymphoblastique. Ce type de médicament a également montré des résultats très encourageants contre d’autres formes de cancer :
la leucémie lymphoïde chronique, le
lymphome non-hodgkinien, le
myélome ou le
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